İngiliz fizikçi Stephen Hawking, ABD’nin kurucusu George Washington, İngiliz biyolog Charles Darwin, ABD’nin eski başkanlarından Abraham Lincoln, Büyük Britanya ve İrlanda Kralı 3. George, İtalyan besteci Niccolò Paganini, Birleşik Krallık Kraliçesi Victoria ve daha pek çok insan nadir görülen hastalıklarla yaşamları boyunca mücadele etti ve etmeye de devam ediyor. Hemofili, Gaucher hastalığı, Hunter sendromu gibi, dünyada 350 milyon insanı etkileyen, 7 binden fazla nadir hastalık çeşidi bulunuyor.
Birçoğu genetik olan hastalıkların tedavisi için ürünleri ve tedavi alanları ile hizmet veren İngiliz Shire şirketi, yeni nesil tedavilerin geliştirilmesini desteklemek amacıyla ABD’li Baxalta ile bir birleşme gerçekleştirdi. 32 milyar dolar değerindeki Shire ve Baxalta birleşmesi 2016 yılında tamamladı. 2020 yılına kadar da 20 milyar doların üzerinde gelir ve çift haneli büyüme rakamları hedefleniyor. Gelirlerin yüzde 65’inin nadir hastalıklar alanındaki ürünlerden elde edilmesi bekleniyor. Tüm dünyada 100’den fazla ülkede 22 bin çalışana sahip olan Shire’ın CEO’su Flemming Ornskov ile birleşme sürecini ve nadir hastalıkların alanındaki etkisini, Türkiye pazarındaki planlarını ve projelerini değerlendirdik.
Shire, 2016 yılında Baxalta ile birleşmesini tamamladı. Baxalta ile birleşme kararı nasıl alındı ve süreç size neler kattı?
Shire olarak, uzun zamandır yeteri kadar ilgi ve destek görmeyen hastalıklar ile mücadele eden insanları yaptığımız her işin merkezine alıyoruz. Baxalta satın alması ile bünyemize hematoloji, immünoloji ve büyüyen bir ürün grubu olarak onkolojiyi ekledik.
Entegrasyon süreci çok iyi gitti. Çalışan sayımız 6 binden 23 bine yükseldi ve şu anda ürünlerimizi 100’den fazla ülkede büyük çoğunluğu çocuk olan hastalara ulaştırabiliyoruz. İstanbul’daki en yeni ofisimiz dahil olmak üzere dünya genelinde 68 ülkede yerleşik olarak faaliyet gösteriyoruz. Buna ek olarak, daha verimli çalışma yöntemleri geliştirdik. Bu sayede, elde ettiğimiz geliri yeni ürünlerimizi geliştirmeye ayırıp, büyümeye devam ederken, aynı zamanda daha fazla hastaya hizmet sağlayabiliyoruz.
Shire-Baxalta birleşmesi, nadir hastalıklar alanında nasıl bir etki yaratacak? Bu konudaki görüşlerinizi öğrenebilir miyiz?
Öncelikle bu birleşme, yeterince hizmet alamayan hastalıklar ile mücadele eden hastalara her zamankinden daha fazla odaklanmamızı sağlayacak. Bugün ürünlerimizin yaklaşık yüzde 65’i ve geliştirmekte olduğumuz ürünlerin yaklaşık yüzde 75’i nadir hastalıklara yönelik. Türkiye’deki ürünlerimizin neredeyse yüzde 100’ü ise nadir hastalıklar üzerine. Bu hastalıkların hastalar, hasta yakınları, toplum ve sağlık sistemleri üzerindeki yükünü hafifletmeye yardımcı olacak her türlü çalışma içinde bulunmakta kararlıyız. Her nadir hastalık topluluğu kendi başına küçük olmakla birlikte, hastalar, hasta yakınları ve sağlık profesyonelleri bir araya geldiğinde aslında büyük bir popülasyon oluşturuyor. Bu topluluğun çözüme ihtiyacı var ve Shire olarak bizim sorumluluğumuz onlara ürünlerimiz ve tedavi alanlarımız ile yardım etmek.
Tedavi alanlarınız ve ürünleriniz neler? Yılsonuna kadar Türkiye pazarına yeni ürünler sunacak mısınız?
Shire temel tedavi alanları olan hematoloji, immünoloji, nörolojik bilimler, göz hastalıkları, lizozomal depo hastalıkları, gastrointestinal / dahiliye / endokrin ve herediter anjioödem ve henüz gelişmekte olan onkoloji için sınıfının en iyi ürünlerini geliştirmeye çalışıyor. Shire ve Baxalta’nın birleşmesi sonucu Shire, Türkiye’deki varlığını süregelen ortaklığıyla birlikte önemli ölçüde güçlendirdi. Genetik hastalıklara ek olarak, portföyümüz şimdi Türkiye’de neredeyse 20 yıllık tecrübeye sahip olduğumuz hematoloji ve immünoloji alanlarını da kapsıyor. 2020 yılına kadar sekiz yeni ürünü Türkiye’de ruhsatlandırmak ve nadir hastalıklarla mücadele eden hastaların kullanımına sunmak istiyoruz. 2017 yılı ocak sonu itibariyle İstanbul’un çok merkezi bir noktasında yeni ofisimizi açtık ve tüm çalışanlarımızı tek bir çatı altında topladık. Burada büyümeye devam edeceğiz. Türkiye’de nadir hastalıklar için bilinç düzeyini artırmak, teşhis sürecini geliştirmek ve tedavilerimize erişimi artırmak için sağlık profesyonelleriyle birlikte çalışıyoruz. Ayrıca yerel ihtiyaçları karşılamak üzere uyarlanabilen ve sağlık hizmetlerine erişimi sınırlı olan hastalara hayati çözümler sunan eğitim ve bilinçlendirme programları da tasarladık.
Biyoteknoloji alanına odaklanan bir şirket olarak Ar-Ge ve inovasyon açısından devam eden projeleriniz ve planlarınız neler?
Ar-Ge sürecindeki ürünlerimiz son yıllarda bir dönüşüm yaşadı ve geliştirme aşamasındaki tüm ürünlerimiz nadir hastalık endikasyonu olabilecek bileşenler içeriyor. Bu ürünlerin birçoğu sınıfında yeni, potansiyel olarak sınıfının en iyisi veya yenilikçi orijinal ürünlerdir. 20’si son aşamalarında olmak üzere yaklaşık 40 klinik programımız bulunuyor. Son olarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından herediter anjioödem (HAE) ve kronik ve nadir bir hastalık olan eozinofilik özofajit için devrim niteliğindeki bir tedavi için onay aldık. Yenidoğan komplikasyonları için geliştirilen ürünümüzün faz 2 sonuçları olumlu çıktı ve şimdi prematüre bebeklerin sağlığını önemli ölçüde etkileme potansiyeli olan faz 3 çalışmalarına geçiyoruz.
Bir doktor olarak biyoteknoloji alanındaki ilerlemeleri nasıl değerlendiriyorsunuz?
Benzeri görülmemiş tıbbi yenilikler görüyoruz. Endüstri, dünya çapında 350 milyondan fazla kişiyi etkileyen nadir hastalıklar da dahil olmak üzere, dünyanın en ciddi sağlık sorunlarının bazılarını hedef alarak inanılmaz bir hız ve atılımla tedaviler geliştiriyor. Bu tedavilerin hastalıkları iyileştirme ve yaşam kurtarma potansiyeli olduğu gibi, aynı zamanda sağlık sistemi maliyetlerini de düşüreceğini söyleyebiliriz. Ama tabii ki ilaç endüstrisi olarak, ürünlerimizin değerini göstermek için daha fazla çaba sarf etmeliyiz. Bunun için en önemli aracımız ise teknolojiyi uygun şekilde kullanmak olacaktır. Biyofarma endüstrisi olarak dijital sağlık devriminde yer almak, teknoloji geliştiren yenilikçi firmalarla verimli işbirlikleri kurmak ve hastaların faydalanabileceği çözümler üretmek şirketlerin gelecek başarısını belirleyecektir. Bu çözümler spesifik hastalıkları hedef alan gelişmiş terapiler, daha iyi teşhis koyma, ilacın daha iyi alınabilmesini sağlayan akıllı cihazlar (SMART) ve hastalık yönetimini içeriyor.
Nadir hastalıkların tedavisi konusunda dünyada yapılan çalışmaların yeterli olduğunu düşünüyor musunuz?
Nadir görülen hastalıkların birçoğu genetik ve semptomlar hemen ortaya çıkmasa bile kişinin yaşamı boyunca var oluyor. Bu alanda karşılanmamış muazzam bir ihtiyaç söz konusu olmasına rağmen sınırlı ilerleme kaydediliyor. Nadir hastalıkların yüzde 95’inin tedavisi için tek bir onaylı ilaç bile yok. Nadir hastalıkların sadece yüzde 1’i için etkili tedaviler bulunuyor. Tabii bu durumun birçok nedeni var. Nadir hastalıklar için ilaç araştırma ve geliştirme süreci oldukça karmaşık.
“Nadir olmayan” bir hastalık için bir ilacın geliştirilmesi bile milyonlarca dolar ve 10 yılın üzerinde araştırma ve geliştirme gerektiriyor. Özellikle küçük hasta grupları için geliştirilen tedaviler çok daha büyük zorluklar barındırıyor. Örneğin, küçük hasta grupları için global klinik çalışmaların yürütülmesiyle ilgili önemli lojistik zorluklar var. Biz bu hastalıklara hak ettikleri ilgiyi gösterebilmek ve dikkat çekebilmek için mücadele ediyoruz. Hunter sendromu için geliştirdiğimiz tedavide idursülfaz için yapılan klinik çalışmalar sırasında Shire, 96 hastanın dahil olduğu çalışmasıyla alanındaki en büyük projeye imza attı. Yeterli hasta sayısını elde etmek için küresel ölçekte 15 farklı merkez oluşturuldu ve bu 15 merkeze rağmen, ailelerin tamamı bir ülkeden diğerine taşınmak zorunda kaldı.
